ഒറ്റ ഇൻജെക്ഷനിൽ കൊളസ്ട്രോൾ പമ്പ കടക്കുമോ? വൈദ്യശാസ്ത്രത്തെ അമ്പരപ്പിച്ച് പുതിയ ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് തെറാപ്പി.

ചികിത്സിച്ചു മാറ്റാൻ പ്രയാസമുള്ള കൊളസ്ട്രോൾ, ട്രൈഗ്ലിസറൈഡ് പ്രശ്നങ്ങളുള്ളവർക്ക് ആശ്വാസമായി പുതിയ ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് ചികിത്സ. CTX310 എന്ന് പേരിട്ടിരിക്കുന്ന ഈ നൂതന ക്രിസ്പർ (CRISPR-Cas9) ചികിത്സയുടെ ഒന്നാം ഘട്ട പരീക്ഷണം വിജയകരമായി പൂർത്തിയായി. ഒറ്റത്തവണത്തെ ഇൻഫ്യൂഷനിലൂടെ (കുത്തിവെപ്പ്) ശരീരത്തിലെ ചീത്ത കൊളസ്ട്രോൾ (LDL) ഏകദേശം 50 ശതമാനവും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡുകൾ 55 ശതമാനവും കുറയ്ക്കാൻ ഈ ചികിത്സയ്ക്ക് കഴിഞ്ഞതായി പഠനം വെളിപ്പെടുത്തുന്നു.

എങ്ങനെയാണ് ഇത് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്?

ക്രിസ്പർ ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് സാങ്കേതികവിദ്യ ഉപയോഗിച്ച് കരളിലെ ANGPTL3 എന്ന പ്രത്യേക ജീനിനെ ‘ഓഫ്’ ചെയ്താണ് ഈ മരുന്ന് പ്രവർത്തിക്കുന്നത്. കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡിന്റെയും അളവ് നിയന്ത്രിക്കുന്നതിൽ പ്രധാന പങ്ക് വഹിക്കുന്ന ജീനാണിത്. സ്വാഭാവികമായി ഈ ജീൻ ഇല്ലാത്ത ആളുകളിൽ കൊളസ്ട്രോളിന്റെ അളവ് കുറവാണെന്നും അവർക്ക് ഹൃദ്രോഗ സാധ്യത വളരെ കുറവാണെന്നും നേരത്തെ കണ്ടെത്തിയിട്ടുണ്ട്.

ചികിത്സ നൽകി രണ്ടാഴ്ചയ്ക്കുള്ളിൽ തന്നെ കൊളസ്ട്രോളിന്റെയും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡിന്റെയും അളവ് കുറഞ്ഞുതുടങ്ങി. ഈ ഫലം കുറഞ്ഞത് 60 ദിവസമെങ്കിലും നീണ്ടുനിന്നതായും ഗവേഷകർ പറയുന്നു. ഇത് മരുന്നിന്റെ ദീർഘകാല ഫലപ്രാപ്തിയിലേക്കാണ് വിരൽ ചൂണ്ടുന്നത്.

സുരക്ഷിതമാണോ?

ഒന്നാം ഘട്ട പരീക്ഷണമായതിനാൽ മരുന്ന് സുരക്ഷിതമാണോ എന്ന് പരിശോധിക്കുകയായിരുന്നു പ്രധാന ലക്ഷ്യം. പരീക്ഷണത്തിൽ പങ്കെടുത്തവർക്ക് കാര്യമായ പാർശ്വഫലങ്ങൾ റിപ്പോർട്ട് ചെയ്തിട്ടില്ല. ചിലർക്ക് മരുന്ന് കുത്തിവെക്കുമ്പോൾ ഓക്കാനം പോലുള്ള ചെറിയ ബുദ്ധിമുട്ടുകളും, കരളിലെ എൻസൈമുകളിൽ താൽക്കാലികമായ വർദ്ധനവും ഉണ്ടായി. എന്നാൽ ഇവയെല്ലാം കാര്യമായ ചികിത്സയില്ലാതെ തന്നെ ഭേദമായി.

ചികിത്സാരംഗത്തെ നാഴികക്കല്ല്

ചീത്ത കൊളസ്ട്രോളും ട്രൈഗ്ലിസറൈഡും ഒരേസമയം ഇത്രയധികം കുറയ്ക്കാൻ കഴിയുന്ന ആദ്യത്തെ ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് ചികിത്സയാണിത്. ദിവസവും അല്ലെങ്കിൽ മാസംതോറും മരുന്ന് കഴിക്കുന്നതിന് പകരമായി, ഒറ്റത്തവണത്തെ ചികിത്സയിലൂടെ ഹൃദ്രോഗ സാധ്യത കുറയ്ക്കാൻ ഇതിലൂടെ സാധിച്ചേക്കും.

എങ്കിലും, ഈ ചികിത്സയുടെ ദീർഘകാല സുരക്ഷയും ഫലപ്രാപ്തിയും പൂർണ്ണമായി ഉറപ്പാക്കാൻ കൂടുതൽ വിപുലമായ പഠനങ്ങൾ ആവശ്യമാണ്. പരീക്ഷണത്തിൽ പങ്കെടുത്തവരെ 15 വർഷത്തോളം നിരീക്ഷിക്കാൻ ഗവേഷകർ പദ്ധതിയിടുന്നുണ്ട്.